Ciencia
La UE aprueba la primera terapia génica CRISPR para la anemia falciforme
Los reguladores europeos aprobaron el miércoles la primera terapia génica basada en CRISPR para la anemia falciforme, casi un año después de que el tratamiento obtuviera la aprobación en EE. UU. La decisión abre un tratamiento de una sola vez a pacientes de toda Europa y podría acelerar el acceso en África, donde la carga de la enfermedad es mayor.
Illustration: Clear News
BRUSELAS (14 de octubre de 2026). La Agencia Europea de Medicamentos aprobó el miércoles la primera terapia génica CRISPR para la anemia falciforme, despejando un tratamiento de una sola vez que edita las células madre de la sangre del propio paciente para producir hemoglobina sana.
La terapia, comercializada en Europa como HemeCure, está aprobada para pacientes de 12 años o más con anemia falciforme grave que sean candidatos a un trasplante de células madre pero carezcan de un donante compatible. La aprobación sigue a la autorización del tratamiento en EE. UU. el pasado octubre, donde ya se ha administrado a más de 200 pacientes.
La anemia falciforme afecta a unos 100 millones de personas en todo el mundo, con la mayor carga en África subsahariana, India y Oriente Medio. En Europa, unas 50.000 personas viven con la enfermedad, muchas de ellas en Francia, el Reino Unido e Italia. La enfermedad hace que los glóbulos rojos se deformen en forma de hoz, provocando episodios de dolor insoportable, daño en los órganos y una esperanza de vida reducida.
La terapia funciona editando las células madre de la sangre del paciente con CRISPR-Cas9 para reactivar la hemoglobina fetal, una forma de la proteína que transporta oxígeno que normalmente se desactiva después del nacimiento. La hemoglobina fetal no se deforma en hoz, y los pacientes con niveles altos de ella suelen experimentar una enfermedad mucho más leve. Las células editadas se reinfunden al paciente después de que la quimioterapia limpie la médula ósea.
Los ensayos clínicos mostraron resultados sorprendentes. De 44 pacientes seguidos durante al menos 16 meses, 42 permanecieron libres de crisis de dolor grave, la principal medida de éxito. "Los datos mostraron un efecto duradero y transformador", dijo la Dra. Ingrid Halvorsen, revisora principal de terapias avanzadas de la EMA. "Para los pacientes candidatos, esto representa una cura funcional".
Costo y acceso
La gran pregunta ahora es el acceso. En Estados Unidos, la terapia tiene un precio de 2,2 millones de dólares por paciente, un costo único que su fabricante defiende señalando toda una vida de hospitalizaciones y transfusiones que podría evitar. Las negociaciones de precios en Europa comenzarán con los sistemas nacionales de salud en las próximas semanas, y los analistas esperan que los precios finales se sitúen entre 1,4 y 1,8 millones de euros por paciente.
Los defensores de los pacientes celebraron la aprobación, pero advirtieron que el precio determinará si la terapia cambia vidas o solo cambia titulares. "Una cura que no puedes alcanzar no es una cura", dijo Amara Diallo, presidenta de la Federación Europea de Anemia Falciforme. "Necesitamos decisiones de reembolso rápidas, y necesitamos un plan para los pacientes de África que más la necesitan".
El fabricante, Vertex BioGen, dijo que ha abierto una planta en Bélgica para atender el mercado europeo y que ha iniciado conversaciones con la Organización Mundial de la Salud sobre precios escalonados para países de ingresos medios. Los primeros tratamientos europeos podrían comenzar a principios del próximo año. La compañía también ha solicitado ampliar la aprobación de la terapia a la beta talasemia, otro trastorno hereditario de la sangre.
La vigilancia de seguridad continúa. No se han reportado casos de edición inesperada fuera del objetivo en los pacientes tratados, pero los reguladores exigirán 15 años de seguimiento, lo estándar para terapias génicas. La aprobación de la EMA incluye un estudio de seguridad posterior a la autorización con al menos 100 pacientes adicionales.