Sains
UE Setujui Terapi Gen CRISPR Pertama untuk Penyakit Sel Sabit
Regulator Eropa menyetujui terapi gen berbasis CRISPR pertama untuk penyakit sel sabit pada Rabu, hampir setahun setelah perawatan itu memenangkan persetujuan AS. Keputusan ini membuka perawatan satu kali untuk pasien di seluruh Eropa dan dapat mempercepat akses di Afrika, di mana beban penyakit paling berat.
Illustration: Clear News
BRUSSELS (14 Oktober 2026). Badan Obat-obatan Eropa menyetujui terapi gen CRISPR pertama untuk penyakit sel sabit pada Rabu, membuka jalan bagi perawatan satu kali yang mengedit sel punca pasien sendiri untuk memproduksi hemoglobin yang sehat.
Terapi yang dipasarkan di Eropa sebagai HemeCure ini disetujui untuk pasien usia 12 tahun ke atas dengan penyakit sel sabit parah yang memenuhi syarat transplantasi sel punca tetapi tidak memiliki donor yang cocok. Persetujuan ini menyusul otorisasi perawatan di AS pada Oktober lalu, di mana terapi telah diberikan kepada lebih dari 200 pasien.
Penyakit sel sabit memengaruhi sekitar 100 juta orang di seluruh dunia, dengan beban terberat di Afrika sub-Sahara, India, dan Timur Tengah. Di Eropa, sekitar 50.000 orang hidup dengan kondisi ini, kebanyakan di Prancis, Inggris, dan Italia. Penyakit ini menyebabkan sel darah merah berubah bentuk menjadi sabit, memicu episode nyeri yang menyiksa, kerusakan organ, dan usia harapan hidup yang lebih pendek.
Terapi ini bekerja dengan mengedit sel punca darah pasien menggunakan CRISPR-Cas9 untuk mengaktifkan kembali hemoglobin janin, bentuk protein pembawa oksigen yang biasanya dimatikan setelah lahir. Hemoglobin janin tidak berubah menjadi sabit, dan pasien dengan kadar tinggi biasanya mengalami penyakit yang jauh lebih ringan. Sel yang telah diedit diinfusikan kembali ke pasien setelah kemoterapi membersihkan sumsum tulang.
Uji klinis menunjukkan hasil yang mencolok. Dari 44 pasien yang diikuti selama setidaknya 16 bulan, 42 tetap bebas dari krisis nyeri parah, ukuran keberhasilan utama. "Data menunjukkan efek yang tahan lama dan transformatif," kata Dr. Ingrid Halvorsen, penelaah utama EMA untuk terapi lanjutan. "Bagi pasien yang memenuhi syarat, ini merupakan penyembuhan fungsional."
Biaya dan akses
Pertanyaan utama kini adalah akses. Di Amerika Serikat, terapi ini dibanderol $2,2 juta per pasien, biaya satu kali yang dibela pembuatnya dengan menunjuk pada seumur hidup rawat inap dan transfusi yang mungkin dicegah. Negosiasi harga di Eropa akan dimulai dengan sistem kesehatan nasional dalam beberapa minggu mendatang, dan analis memperkirakan harga akhir akan berada antara 1,4 dan 1,8 juta euro per pasien.
Para advokat pasien menyambut persetujuan itu tetapi memperingatkan bahwa harga akan menentukan apakah terapi ini mengubah hidup atau sekadar mengubah judul berita. "Obat yang tidak bisa dijangkau bukanlah obat," kata Amara Diallo, presiden Federasi Sel Sabit Eropa. "Kita perlu keputusan penggantian biaya dengan cepat, dan kita perlu rencana bagi pasien di Afrika yang paling membutuhkan ini."
Produsen, Vertex BioGen, mengatakan telah membuka fasilitas di Belgia untuk melayani pasar Eropa dan telah memulai pembicaraan dengan Organisasi Kesehatan Dunia tentang harga berjenjang untuk negara berpenghasilan menengah. Perawatan pertama di Eropa dapat dimulai awal tahun depan. Perusahaan juga telah mengajukan untuk memperluas persetujuan terapi ke beta talasemia, kelainan darah bawaan lainnya.
Pemantauan keamanan berlanjut. Tidak ada kasus pengeditan di luar target yang tak terduga yang dilaporkan pada pasien yang diobati, tetapi regulator akan mewajibkan tindak lanjut selama 15 tahun, standar untuk terapi gen. Persetujuan EMA mencakup studi keamanan pasca-otorisasi yang melibatkan setidaknya 100 pasien tambahan.